E’ possibile spegnere il gene responsabile del colesterolo alto?
Sembra proprio di sì!
Lo studio, guidato dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, con la partecipazione del l’Università del Piemonte Orientale, l’Istituto di Tecnologie Biomediche del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Segrate e l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, dimostra come sia possibile ‘spegnere’ il gene responsabile del colesterolo alto nei topi senza modificare la sequenza del Dna e ottenendo un risultato duraturo.
Il nuovo approccio è stato quello di intervenire sull’epigenoma, l’insieme di piccole molecole che si attaccano al Dna e controllano l’espressione dei geni senza alterarlo.I ricercatori, coordinati da Angelo Lombardo, si sono quindi concentrati sul gene Pcsk9, che è coinvolto nella regolazione dei livelli di colesterolo nel sangue, sperimentando la tecnica per la prima volta su animali vivi, fissando un primo step fondamentale per poter passare dal laboratorio al paziente.
Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature, è tutto italiano: lo studio è stato guidato dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, e vi hanno partecipato anche l’Università del Piemonte Orientale, l’Istituto di Tecnologie Biomediche del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Segrate e l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.
Si tratta della prima prova dell’efficacia a lungo termine di questa tecnica e la strategia potrebbe servire anche per altre malattie, a partire dallo sviluppo di farmaci basati sul silenziamento epigenetico per il trattamento dell’ipercolesterolemia, sia ereditaria che acquisita, che è molto più comune.