Il risultato segna un traguardo storico per l’Italia. Waskyra rappresenta il primo trattamento genico riconosciuto negli Stati Uniti da un ente non profit.
Nei giorni scorsi, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ufficialmente approvato Waskyra (etuvetidigene autotemcel), una terapia genica ex vivo innovativa per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica. La terapia è stata sviluppata da Fondazione Telethon all’interno dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano.
Questo traguardo rappresenta un primato storico, poiché è la prima volta che un ente non profit ottiene l’autorizzazione per la distribuzione di una terapia avanzata negli Stati Uniti. La sindrome di Wiskott-Aldrich, causata da mutazioni nel gene WAS, provoca una significativa riduzione delle piastrine e una vulnerabilità alle infezioni, rendendo questa approvazione fondamentale per i pazienti colpiti.
L’approvazione della FDA segue di poche settimane il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), evidenziando un modello unico di integrazione tra ricerca, sviluppo e accesso terapeutico. Questo successo dimostra l’impegno della Fondazione Telethon nella ricerca sulle malattie rare e nella creazione di terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti.
Il prof. Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-Tiget, ha commentato: “L’approvazione di questa terapia genica rappresenta un passo avanti decisivo e una risposta concreta ai bisogni dei pazienti. Vedere anni di ricerca e impegno tradursi in opportunità terapeutiche reali dà un senso profondo al nostro lavoro”.
“Ogni volta che la ricerca si trasforma in terapia è un’ottima notizia. È la prima volta che una organizzazione non profit completa con successo lo sviluppo di una terapia genica arrivando all’approvazione negli Stati Uniti. – ha dichiarato Ilaria Villa, direttore Telethon – Dietro a questo straordinario risultato, ci sono i milioni di italiani che da 35 anni ripongono fiducia e donano parte delle loro risorse, anche piccole, nel nostro lavoro. Quella di Fondazione Telethon e di chi la sostiene è una storia di civiltà: nessuna industria farmaceutica si sarebbe occupata di una patologia così rara. È la testimonianza concreta di una società che decide di non lasciare nessuno indietro, oltreché un modello di sostenibilità: un piccolo ente no profit che opera con gli standard dell’industria farmaceutica, raccogliendo il gesto di generosità di tante persone e trasformandolo in una terapia di ultima generazione».
Waskyra è il risultato di decenni di ricerca e rappresenta un modello da seguire per garantire l’accesso a terapie avanzate anche in un contesto in cui le industrie farmaceutiche possono ritirarsi per motivi economici. Questa iniziativa conferma il ruolo dell’Italia come leader nell’innovazione in ambito terapeutico e nella ricerca sulle malattie genetiche rare.
